近日，南醫(yī)大順德醫(yī)院成功完成一例地中海貧血異基因半相合造血干細(xì)胞移植，為一名13歲的男孩小云（化名）帶來了重生的希望，也為眾多地中海貧血家庭點(diǎn)亮了曙光。

小云4歲時(shí)發(fā)現(xiàn)貧血，輾轉(zhuǎn)省外多家大醫(yī)院求醫(yī)后確診為地中海貧血，并長期接受間斷性輸血，近一年來，頻繁的輸血更是讓小云無法正常生活上學(xué)。這不僅給小云的思想帶來了沉重負(fù)擔(dān)，而且還會導(dǎo)致鐵沉積心臟、肝臟，影響臟器功能。小云的父親心急如焚，希望能找到康復(fù)的辦法。

來到我院血液內(nèi)科就診后，主管醫(yī)生從中華骨髓庫尋找全相合供者，很不幸，也沒有找到。相對幸運(yùn)的是，小云的爸爸與小云的配型為半相合，這為移植手術(shù)提供了可能。但是小云爸爸已經(jīng)是50歲，對于異基因造血干細(xì)胞移植供者來說，已經(jīng)是年齡偏大，而且小云爸爸也是一位地貧基因攜帶者。

地貧半相合移植本身是個(gè)挑戰(zhàn)，13歲地貧以上的地貧患者移植難度非常大。經(jīng)過醫(yī)院血液內(nèi)科、兒科、輸血科、營養(yǎng)科、放射科、藥劑科等專家團(tuán)隊(duì)的詳細(xì)評估和精心準(zhǔn)備，同時(shí)與地貧移植經(jīng)驗(yàn)豐富的兄弟單位進(jìn)行反復(fù)移植討論，移植手術(shù)方案最終確定。選擇小云爸爸作為供者。

在2025年元旦前夕，小云勇敢地邁進(jìn)了移植倉，開啟了他的移植旅程。經(jīng)過了預(yù)處理化療、造血干細(xì)胞回輸，植入前綜合征……移植倉里每一天，小云每天都感受著醫(yī)護(hù)人員的悉心照顧與關(guān)懷。經(jīng)過漫長而緊張的等待，好消息接踵而至。1月25日，小云的粒細(xì)胞、巨核細(xì)胞成功植入；移植后的第19天，小云順利出倉，轉(zhuǎn)入普通病房繼續(xù)觀察治療。看到血紅蛋白升至135g/L時(shí)，他臉上洋溢著久違的笑容，家人也流下了激動(dòng)的淚水。

血液內(nèi)科副主任鄧蘭表示，此次地中海貧血異基因半相合造血干細(xì)胞移植手術(shù)的成功，不僅是小云個(gè)人的幸運(yùn)，更是醫(yī)院在血液病治療領(lǐng)域的一次重大突破——敢于挑戰(zhàn)高難度大齡地貧患兒半相合造血干細(xì)胞移植，為更多地貧患者帶來了治愈的希望。

地中海貧血是一種遺傳性的紅細(xì)胞先天性疾病，在廣東、廣西及周邊湖南、湖北、江西等省份多見。治療的方式主要有輸血治療、造血干細(xì)胞移植和剛剛興起的基因治療。

“對于輸血依賴且暫時(shí)無法進(jìn)行基因治療的地貧患者而言，造血干細(xì)胞移植是目前更理想的選擇，通過新的造血干細(xì)胞來替代患者的造血干細(xì)胞的重建患者的造血功能和免疫功能，脫離輸血，從而達(dá)到治療疾病的目的。”鄧蘭說道。我國正在開展消除地中海貧血這一疾病的綜合舉措，我院血液內(nèi)科也將繼續(xù)為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)貢獻(xiàn)力量，讓更多的地貧患者成功“脫貧”。